GC녹십자는 자사의 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 페루 의약품관리국(DIGEMID)로부터 품목허가를 획득했다고 오늘(7일) 밝혔습니다.
이번 허가는 일본과 러시아에 이어 세 번째로 획득한 해외 품목허가입니다. 회사 측은 추가 국가 진출도 지속 추진하고 있다고 설명했습니다.
헌터증후군 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태로 알려져 있습니다. 질환이 진행될수록 인지 기능이 저하와 행동 이상 등이 나타나며, 환자의 삶의 질과 예후에도 큰 영향을 미칩니다.
헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로, 월 1회 투약합니다. 일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시켰습니다.
또한, 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며, 장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속적으로 확인됐습니다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것”이라고 말했습니다.
한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(Glycosaminoglycan, GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환입니다.
골격 이상, 관절 변형, 호흡기 및 심장 기능 이상, 인지기능 저하 등의 증상이 나타나며, 주로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있습니다.
