국산 첫 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 처음으로 식품의약품안전처 허가 문턱을 넘었다. 그동안 해외 의존도가 높았던 국내 CAR-T 치료제 시장에 독자적인 기술력으로 한국 기업이 개발한 첫 신약이라는 점에서 의미가 크다.
식품의약품안전처는 큐로셀이 개발한 CAR-T 치료제 ‘림카토주’(성분명 안발캅타젠오토류셀)를 품목허가했다고 29일 밝혔다. 2024년 12월 허가 신청 이후 약 1년 4개월여만이다.
림카토주는 환자의 혈액에서 T세포를 추출해 암세포를 잘 찾아내도록 유전적으로 조작한 뒤 다시 체내에 주입하는 개인 맞춤형 치료제다. 허가 적응증은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B 세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료이다.
그간 국내에선 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드의 ‘예스카타’, 존슨앤드존슨(J&J)의 ‘카빅티’ 등 해외 CAR-T 치료제만 상용화됐다. 림카토의 시장 진입으로 환자 입장에서 약 종류는 물론 가격 면에서도 선택지가 넓어지게 됐다.
이번 허가는 림카토주의 우수한 임상 데이터가 기반이 됐다. 임상 2상 최종 결과에 따르면 치료 후 암세포가 완전히 사라진 비율을 뜻하는 완전관해율(CR)은 67.1%로, 기존 글로벌 기업의 치료제들과 비교해도 경쟁력 있는 수준이다. 특히 큐로셀의 독자 기술인 ‘OVIS(Overcome Immune Suppression)’를 적용해 T세포의 기능을 방해하는 면역관문 수용체의 발현을 억제, 치료 효과를 극대화했다는 평가를 받는다.
식약처는 해당 의약품을 첨단바이오의약품 제품화 지원 프로그램인 ‘바이오챌린저’ 대상 및 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제33호로 지정해 개발 초기 단계부터 단계별 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 국내 혁신 항암제의 제품화를 지원했다.
식약처 관계자는 “국내 개발 CAR-T 치료제에 대한 허가로 그간 고가의 해외 수입 제품에만 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됨으로써 더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다”고 말했다.