길리어드 "내년 CAR-T 분야 본격 진출"…'예스카타' 급여화 속도

비급여 출시 넘어 환자 접근성 확대…항암·염증질환으로 사업영역 확장

글로벌 임상 43% 한국 참여…유한양행·삼성바이오로직스와 생산 협력

길리어드사이언스코리아가 내년 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 분야에 본격 진출한다. 올해 비급여로 출시한 '예스카타'의 연내 건강보험 급여 적용을 추진해 내년부터 환자 접근성을 확대한다는 계획이다.

길리어드사이언스코리아는 22일 서울 중구 더플라자호텔에서 창립 15주년 기자간담회를 열고 국내 사업 성과와 향후 계획을 공개했다. 2011년 설립 이후 바이러스질환을 중심으로 12개 치료제를 공급한 데 이어 항암과 염증질환으로 국내 사업영역을 넓힌다는 목표다.

이날 최재연 길리어드사이언스코리아 대표는 "내년 CAR-T 분야에 진출할 계획"이라고 말했다. 길리어드는 지난 6월 예스카타를 국내에 비급여로 출시했으며 연내 급여 적용을 목표로 관련 절차를 진행하고 있다. 최 대표가 밝힌 CAR-T 분야 진출은 제품 출시를 넘어 건강보험 적용을 통해 실제 치료받을 수 있는 환자를 본격적으로 늘리겠다는 의미로 풀이된다.

예스카타는 환자의 T세포를 채취한 뒤 암세포의 특정 항원을 인식하도록 유전적으로 조작해 다시 투여하는 CAR-T 치료제다. 지난해 글로벌 매출 약 15억달러(약 2조원)를 기록한 길리어드의 대표 항암제로, 전체 CAR-T 치료제 가운데서도 매출 상위권에 속한다. 국내에서는 1차 치료 후 12개월 이내 재발하거나 치료에 반응하지 않은 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자의 2차 이상 치료에 사용된다.

CAR-T는 환자별로 치료제를 제조해야 하고 투여 전후 전문적인 관리가 필요하다. 한 차례 투여로 장기 생존과 완치 가능성을 제시했지만 치료비가 높아 건강보험 적용 여부가 환자 접근성을 좌우한다. 예스카타가 급여권에 진입하면 길리어드의 국내 항암사업도 항체-약물접합체(ADC) '트로델비' 중심의 고형암에서 혈액암까지 본격적으로 확대된다.

길리어드의 국내 사업은 B·C형간염과 인간면역결핍바이러스(HIV) 등 바이러스질환 치료제에서 출발했다. 이후 항진균제와 코로나19 치료제, 유방암·혈액암 치료제로 영역을 넓혀 지난 15년 동안 총 12개 치료제를 공급했다.

올해 4월에는 여러 HIV 치료제에 내성을 보이는 성인 환자를 위한 장기지속형 치료제 '선렌카'가 국내 허가를 받았다. 새로운 기전의 캡시드 억제제인 선렌카는 다른 항레트로바이러스제와 병용해 6개월마다 투여한다. 기존 치료제에 내성이 생겨 선택지가 제한된 환자를 대상으로 한다.

길리어드는 바이러스질환과 항암제에 이어 염증질환도 새로운 성장영역으로 제시했다. 글로벌 연구개발 파이프라인 가운데 국내 환자의 미충족 수요가 큰 치료제를 선별해 도입하고, 국내 허가와 급여 등 제도적 여건에 맞춰 공급을 확대할 방침이다.

치료제 공급과 함께 한국의 글로벌 연구개발 참여도 늘렸다. 길리어드가 진행하는 전체 글로벌 임상시험 가운데 한국이 참여하는 비율은 약 43%다. 항암제 임상시험으로 범위를 좁히면 약 60%가 국내에서 진행된다. 직원 100명 미만인 한국법인에서 연구개발(R&D) 전문인력이 차지하는 비중도 40%를 넘는다.

국내 연구진이 참여한 연구 결과가 해외 치료지침 변경으로 이어진 사례도 있다. 과거 국내에는 기존 B형간염 치료제에 내성이 생긴 환자가 다른 국가보다 많았다. 국내 연구진은 내성 환자에게 두 가지 치료제를 병용하는 대신 단일 치료제를 적용하는 연구를 진행했고, 결과는 미국과 유럽의 치료지침에 반영됐다. C형간염 치료제 국내 임상에서는 환자 모집을 시작한 지 일주일 만에 등록을 마쳤다.

반준우 서울아산병원 임상시험센터 소장은 "국내 환자가 겪는 문제를 해결하기 위해 연구진이 설계한 연구 결과가 세계 치료지침을 바꿨다는 점에서 의미가 있다"며 "글로벌 기업의 혁신신약과 국내 연구진의 역량이 결합해 환자에게 새로운 치료 기회를 제공한 사례"라고 말했다.

국내 제약·바이오기업과의 협력은 길리어드의 글로벌 생산망으로 이어졌다. 유한양행은 한국법인 설립 이전부터 30년 이상 길리어드의 원료의약품(API)을 생산해왔다. 삼성바이오로직스는 길리어드가 개발한 ADC에 사용되는 항체를 공급하고 있다. 국내 기업이 생산한 원료와 항체가 길리어드의 글로벌 의약품 생산·공급에 활용되는 구조다.

최 대표는 "치료제가 환자에게 도달하기까지 개발과 생산, 의료현장과 커뮤니티를 아우르는 다양한 파트너십이 필요하다"며 "다음 15년에는 과학 혁신의 혜택을 더 많은 환자의 치료와 삶의 변화로 연결하겠다"고 말했다.