JW중외제약, 희귀 신경발달장애 신약 성과 공개…"성체서도 기능 회복"

JW중외제약이 세계 최대 희귀의약품 콘퍼런스에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질의 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 공개했습니다.

JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과를 발표했다고 오늘(11일) 밝혔습니다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과가 소개됐습니다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전으로 개발되고 있습니다.

연구 결과 DDC-02는 다양한 신경발달장애 비임상 모델에서 저하된 인지·행동 기능을 정상 수준으로 회복시킨 것으로 나타났습니다. 회사는 해당 후보물질이 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 기능 개선 효과를 보인 것으로 분석했습니다.

특히 이번 연구에서는 증상이 상당 부분 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐습니다. JW중외제약은 이를 통해 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복 가능성을 확인했다고 설명했습니다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 오는 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있습니다.

이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대한다는 계획입니다.

JW중외제약 관계자는 "글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발을 이어가겠다"고 말했습니다.